При помощи генной инженерии научились снижать холестерин

Американские учёные создали новую процедуру на основе CRISPR, которая снижает уровень «плохого» холестерина. И теперь методика получила разрешение на проведение первой фазы клинических испытаний на людях. В случае успеха она может стать первым одобренным методом подавления генов на рынке, заменив необходимость в длительном приёме лекарств.

Если конкретно, большие надежды возлагаются на препарат STX-1150 биотехнологической компании Scribe Therapeutics, который эпигенетически подавляет ген PCSK9 в печени, снижая уровень липопротеинов низкой плотности (ЛПНП). STX-1150 предназначен для лечения повышенного уровня холестерина, который является ключевым фактором развития атеросклероза. Причём препарат не вносит какие-либо необратимые изменения в ДНК, что является его дополнительным преимуществом.

Вместо того чтобы разрезать ДНК, STX-1150 по сути устанавливает модификации и метки метилирования в локусе PCSK9, который расположен в клетках печени. Таким образом препарат подавляет экспрессию гена так, чтобы при необходимости этот эффект можно было обратить.

Правда, у этого метода есть один весомый минус: он очень дорогой, и аналогичные методики оцениваются примерно в 2,2 миллиона долларов США на одного пациента. Впрочем, стоит отметить, что когда-то и пенициллин не был дешёвым удовольствием, когда он впервые появился. Поэтому есть все основания полагать, что терапия CRISPR потенциально станет одним из рутинных методов лечения в будущем.