Разработано революционное лекарство против БАС

Учёные из Северо-Западного университета США совершили важнейший прорыв в понимании природы бокового амиотрофического склероза (БАС). Проведя детальный молекулярный анализ, исследователи наконец-то выяснили причину, из-за которой моторные нейроны пациентов гибнут. Но что ещё более важно — на основе этого открытия команда биологов уже разработала экспериментальный препарат, способный полностью заблокировать разрушительный процесс и потенциально остановить прогрессирование этой тяжёлой болезни.

Ключом к разгадке стал белок под названием TDP-43. Лабораторные тесты на выращенных человеческих нейронах показали, что при спорадической форме БАС этот белок покидает своё привычное место внутри клетки и начинает нарушать её работу. Он выводит из строя особый ионный канал, который в здоровом организме выполняет функцию своеобразного тормоза для клеток головного мозга. Без этого естественного регулятора нейроны впадают в состояние опасной гипервозбудимости, буквально выжигая себя изнутри постоянной передачей хаотичных электрических сигналов.

Чтобы исправить этот дефект, исследователи создали терапевтическое средство нового типа — антисмысловой олигонуклеотид. Подобная технология уже доказала свою колоссальную эффективность при лечении спинальной мышечной атрофии. Препарат работает с ювелирной точностью: он проникает в клетку, находит дефектную молекулу РНК, повреждённую белком TDP-43, и надежно связывается с ней, полностью восстанавливая нормальную работу ионного канала и возвращая нейронам стабильность.

Сейчас команда активно готовится к доклиническим испытаниям на животных для подтверждения безопасности методики, после чего рассчитывает оперативно развернуть тесты с участием людей. Главная ценность новой разработки заключается в том, что она нацелена на спорадическую форму БАС, которая составляет подавляющее большинство всех клинических случаев в мире. В то время как существующие лекарства борются лишь с редкими генетическими мутациями, новый подход может спровоцировать долгожданную революцию в лечении и подарить шанс на жизнь огромному количеству пациентов.